Первый в мире генетический гель излечил детей от болезни, которую они не могли побороть годами
На третьей фазе испытания первой в мире местной генной терапии было подтверждено, что гель для местной терапии полностью заживляет раны у детей, страдающих редким заболеванием кожи с образованием волдырей, которые открыты в течение многих лет, сообщает NewAtlas.
Фото: IStock
Буллезный дистрофический эпидермолиз (DEB) — это редкое кожное заболевание, которое приводит к постоянному образованию волдырей на коже и часто оставляет незаживающие раны. Это состояние вызвано мутацией в гене COL7A1, из-за которой человек не может производить ключевой белок коллагена.
Новая терапия представляет собой гель, предназначенный для доставки рабочих копий гена COL7A1 непосредственно в ткань раны. Теоретически это должно вызвать выработку ключевых белков коллагена, необходимых для заживления кожи. Функциональные гены доставляются через модифицированный вирус герпеса, который не может размножаться и распространяться в другие части тела, но способен уклоняться от иммунной защиты организма.
Как сообщает The New England Journal of Medicine, результаты двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы 3 являются очень впечатляющими. Пациентов лечили гелем для генной терапии еженедельно, и через три месяца 71% пациентов, получавших активный гель, полностью выздоровели.
Один участник испытания, 22-летний Винченцо Масколи, всю свою жизнь страдал от открытых ран, но в течение нескольких месяцев использования генного геля его раны зажили.
Нравится статья? Поддержите ForumDaily!?
«Через четыре месяца я увидел улучшение состояния большой раны на спине, которая у меня была в течение 20 лет, — сказал Масколи. — Через шесть месяцев рана полностью зажила и стала намного менее болезненной».
К сожалению, из-за того, что действие геля не является постоянным, многие пациенты видели, как некоторые из их ран снова открывались через несколько месяцев после завершения испытания. Исследователи предполагают, что этого следовало ожидать. Но, учитывая отсутствие побочных эффектов при повторном введении геля, возможно, продолжающееся лечение может быть эффективным в течение длительных периодов времени.
Фармацевтическая компания Krystal Biotech уже тесно сотрудничает с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для получения разрешения на продажу. Решение ожидается где-то в первом квартале 2023 года.
Хотя DEB является редким заболеванием, эта специфическая местная генная терапия, вероятно, станет первым из многих применений новой технологии. Существует ряд других кожных заболеваний буллезного эпидермолиза, вызванных мутациями одного гена, которые гипотетически можно лечить с помощью этой технологии.
Вам может быть интересно: главные новости Нью-Йорка, истории наших иммигрантов и полезные советы о жизни в Большом Яблоке – читайте все это на ForumDaily New York.
В своем нынешнем виде генная терапия не может проникнуть через неповрежденную кожу. Таким образом, гель может лечить только уже существующие раны, а не предотвращать их появление. Будущие исследования технологии будут тестировать различные способы доставки, которые могут быть нацелены на различные кожные заболевания.
Читайте также на ForumDaily:
Неожиданный способ заработка: пара покупает возвраты в Amazon, Walmart и Target и перепродает их
Walmart теперь доставляет покупки за полчаса: их к вам домой отправят на дроне
Подписывайтесь на ForumDaily в Google NewsХотите больше важных и интересных новостей о жизни в США и иммиграции в Америку? — Поддержите нас донатом! А еще подписывайтесь на нашу страницу в Facebook. Выбирайте опцию «Приоритет в показе» — и читайте нас первыми. Кроме того, не забудьте оформить подписку на наш канал в Telegram и в Instagram— там много интересного. И присоединяйтесь к тысячам читателей ForumDaily New York — там вас ждет масса интересной и позитивной информации о жизни в мегаполисе.
Выбор редакции
